کوشش محققان برای درمان شایع ترین بیماری تک ژنی - وبلاگ تاوافی

به گزارش وبلاگ تاوافی، زندگی امروز- عضو هیات علمی مرکز تحقیقات بیوتکنولوژی دانشکده داروسازی دانشگاه علوم پزشکی مشهد از کوشش 5 ساله محققان این مرکز برای فراوری فرآورده دارویی برای درمان بیماری هایپر کلسترولمی فامیلی (شایع ترین بیماری تک ژنی انسان) اطلاع داد و گفت: این بیماری دارای منشأ خانوادگی و فامیلی است که مبتلایان به آن اکثراً بچه ها و نوزادان دارای چربی خون بسیار بالا و مستعد سکته های قلبی-عروقی هستند. امید داریم بتوانیم در صورت بهتر شدن شرایط مالی، ظرف یک سال آینده مجوز ورود به مرحله تست یا ارزیابی داروها را بگیریم و آن ها را بر روی یک انسان یا بیمار واقعی تست کنیم.

امیرحسین صاحب کار با اشاره به اینکه مرکز تحقیقات بیوتکنولوژی دانشگاه علوم پزشکی مشهد سه سال متوالی به عنوان مرکز تحقیقات رتبه اول کشور و مرکز تحقیقات برتر استانی شناخته شده است، اظهار کرد: ملاک ارزشیابی های سالانه، فراوریات علمی مرکز در قالب یافته های علمی، مقالات منتشر شده و میزان ارجاعات و استنادات به آن ها در سطح بین المللی است.

وی حوزه تحقیقاتی خود در این مرکز را پژوهش بر روی داروهای تازه مورد استفاده در درمان بیماری های قلبی-عروقی عنوان نمود و گفت: عمده این داروها می توانند باعث اصلاح لیپیدها یا چربی های خون شوند؛ لیپیدها ذراتی شامل چربی و پروتئین هستند که در خون همه افراد وجود دارند و بسیاری از مواد مورد احتیاج سلول های بدن را تأمین می نمایند. این ذرات زمانی مشکل ایجاد می نمایند که میزان آن ها در خون از سطح نرمال بالاتر باشد و در عروق رسوب ایجاد نمایند، تشکیل پلاک دهند و باعث اختلال در خون رسانی شوند. این موارد می تواند عوارض جدی عروقی مثل سکته های قلبی و مغزی به همراه داشته باشد.

عضو هیئت علمی مرکز تحقیقات بیوتکنولوژی دانشکده داروسازی دانشگاه علوم پزشکی مشهد با اشاره به اینکه مطالعات فوق، در سطوح مختلف از جمله تحقیقات پایه و سطوح بالینی انجام می گردد، شرح داد: تحقیقات پایه بر روی مدل های حیوانی شبیه سازی شده از بیماری های قلبی-عروقی انجام می گردد. بعلاوه در سطوح بالینی مطالعات خود را بر روی بیماران مبتلا به سکته قلبی، اختلالات چربی خون یا به طور کلی افراد دارای ریسک فاکتورهای زیاد برای ابتلاء به بیماری های قلبی انجام می دهیم.

صاحب کار سپس به شاخه اختصاصی تر این تحقیقات پرداخت و تشریح کرد: بیماری ای به نام هایپر کلسترولمی فامیلی (Hypercholesterolemia Familial)، یک بیماری دارای منشأ خانوادگی و فامیلی است که مبتلایان به آن بیشتراً بچه ها و نوزادان دارای چربی خون بسیار بالا (بالاتر از 400 یا 500 میلی گرم و گاهاً تا 1000 میلی گرم در دسی لیتر) هستند؛ اگر درمان مناسبی برای این افراد پیدا نگردد یا سیستم غربالگری و شناسایی مناسبی برای بیماری آن ها وجود نداشته باشد، متأسفانه بسیاری از آن ها در سنین نوجوانی یا جوانی دچار سکته های قلبی-عروقی خواهند شد.

وی ضمن معرفی خود به عنوان نماینده انجمن آترواسکلروز (Iranian society of Atherosclearosis) ایران، شرح داد: یکی از وظایف انجمن آترواسکلروز این است که هماهنگی های لازم را برای انجام آزمایشات ژنتیکی و شرکت دادن بیماران مبتلا به هایپر کلسترولمی فامیلی در کارآزمایی بالینی انجام دهد؛ بدین ترتیب درمان های تازه بر روی این افراد تست می گردد و چنان چه مقدور باشد، اقدامی برای کاهش کلسترول این بیماران صورت می گیرد.

عضو هیأت علمی مرکز تحقیقات بیوتکنولوژی دانشکده داروسازی دانشگاه علوم پزشکی مشهد بعلاوه ضمن اشاره به یک حوزه تحقیقاتی مرتبط دیگر با این موضوع در مرکز تحقیقات بیوتکنولوژی، اظهار کرد: در این مرکز بعلاوه بر فراوری یک فرآورده دارویی متمرکز شده ایم که بتواند به مدت طولانی در افرادی که درمان های معمول کنترل کلسترول خون بر روی آن ها جواب نمی دهد یا با عوارض جانبی همراه است، مؤثر باشد. این فرآورده دارویی ترجیحاً باید اثرات طولانی مدت داشته باشد و بتواند به وسیله به حد نرمال رساندن کلسترول خون این افراد، از وقوع حوادث قلبی-عروقی در آن ها جلوگیری کند.

صاحب کار در پاسخ به این سوال که فرآورده دارویی فوق چه زمانی وارد بازار خواهد شد، تشریح کرد: فرآیند توسعه، فراوری و معرفی داروی تازه به بازار دارویی به خصوص زمانی که بخواهد برای اولین بار به دنیا ارائه گردد و شبیه سازی از فرآورده های قبلی نباشد، بسیار زمان بر است. در واقع می توان گفت عرضه یک فرآورده دارویی در سریع ترین حالت خود بین 8 تا 10 سال زمان می برد. این فرآیند بعلاوه بسیار سنگین و هزینه بر است و باید مراحل قانونی و مطالعاتی مختلف از سطوح پایه تا سطوح سم شناسی، اثربخشی و سطوح مختلف کارآزمایی های بالینی را طی کند.

وی با بیان اینکه حدود 4 تا 5 سال به طور جدی بر روی این فرآورده دارویی کار نموده ایم، اعلام نمود: این امید را داریم که اگر شرایط مالی و مسائل تأمین بودجه رفع شوند و به حداقل برسند، شاید بتوانیم ظرف یک سال دیگر مجوز ورود به مرحله تست یا ارزیابی این داروها را بگیریم و آن ها را بر روی یک انسان یا بیمار واقعی تست کنیم. اگر دارو در این مرحله جواب بدهد، امیدواری بسیار زیادی به وجود خواهد آمد که فرآورده دارویی فوق وارد بازار دارویی گردد. این موضوع برای صنعت دارویی کشور یک اعتبار محسوب می گردد، چرا که به طور کلی اگر هر کشوری بتواند فرآورده دارویی تازهی به دنیا معرفی کند، کار بسیار ارزشمندی نموده است. این موضوع به خصوص از آن جهت اهمیت دارد که داروی مورد نظر مرتبط با درمان اختلالات قلبی-عروقی و عامل نخست مرگ و میر در دنیا است.

عضو گروه زیست فناوری پزشکی دانشکده پزشکی مشهد یادآور شد: طبق آمار نهادهای ذی ربط، دلیل نخست مرگ و میر انسان ها هم در دنیا و هم ایران بیماری های قلبی عروقی عنوان شده و از این رو اولویت های تحقیقاتی و پژوهشی به این بیماری ها اختصاص یافته است. بعلاوه در زمینه فرآورده های دارویی، کشف و توسعه داروها و نیز اصلاح سبک زندگی، به نحوی که ریسک این بیماری ها را کاهش دهد، از اولویت های مهم تحقیقاتی دنیا هستند.

صاحب کار اضافه کرد: طبق اطلاعاتی که داریم و گزارش هایی که از سوی مرکز تحقیقات بیوتکنولوژی دانشگاه علوم پزشکی مشهد منتشر شده، فرآورده دارویی ما با جزئیات و معینات مربوط به خود، اولین بار به همت گروهی چندنفره از همکاران ما از رشته های تخصصی مختلف فراوری شد و چنان چه مراحل تست بالینی را نیز با موفقیت بگذراند، مالکلیت معنوی، حق ثبت و بهره برداری از آن متعلق به خودمان است.

وی درباره میزان اثرگذاری این تحقیقات در دنیا تشریح کرد: خوشبختانه در بحث علم سنجی به شکل مدرن آن، به لطف دیتابیس های بزرگ اطلاعاتی که برای ژورنال های علمی به وجود آمده و کشور خودمان هم به بیشتر آن ها دسترسی دارد، شما می توانید میزان تأثیر هر فراوری علمی در قالب مقاله را بسنجید. یکی از مهم ترین شاخص های اثرگذاری یافته علمی، میزان استنادات و ارجاعات به آن است.

عضو گروه زیست فناوری پزشکی دانشکده پزشکی مشهد ادامه داد: مهم ترین شاخص های علم سنجی از دیتابیس مربوط به web of science که در کشور ما آن را به نام ESI می شناسند، استخراج می گردد. این مؤسسه وابسته به مجموعه تامسون رویترز، میزان استنادات به هر فراوری علمی را در قالب زمان بندی های معین ارائه می نماید. چنان چه یک محقق امتیازات لازم را کسب کند، جزو یک درصد محققان پراستناد دنیا در آن حوزه علمی معرفی می گردد.

صاحب کار در سرانجام اعلام نمود: طبق آخرین آمار مؤسسه ESI، تحقیقات محققان مرکز تحقیقات بیوتکنولوژی دانشگاه علوم پزشکی مشهد در دو حیطه فارموکولوژی و توکسیکولوژی و پزشکی بالینی جزو کارها و تحقیقات یک درصد محققان پراستناد دنیا قرار گرفته است. بعلاوه دو مقاله من سال گذشته و سال جاری از سمت فرهنگستان علوم پزشکی که بالاترین نهاد علوم پزشکی است، به عنوان مقاله های برگزیده سال انتخاب شد که این دو کار نیز با تحقیقات ما در مرکز مرتبط بوده است.

منبع: ایسنا